Mit neuen Contract Research Services (CRS) unterstützt WACKER künftig Biotech- und Biopharma-Kunden weltweit bei der Entwicklung nukleinsäurebasierter Arzneimittel. Das Angebot ergänzt die Auftragsdienstleistungen der WACKER-Tochter Wacker Biotech, eines CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) für Biologika.
Erbracht werden die CRS von einem Wissenschaftlerteam im WACKER Biotechnology Center in München. Dort entstehen kleine Mengen an Plasmid-DNA (pDNA), RNA und Lipidnanopartikeln (LNPs) in Forschungsqualität für präklinische Studien, wobei von Beginn an ein definierter Weg zur späteren GMP-konformen klinischen Versorgung besteht.
Leistungen von der Konstruktion bis zur fertigen Formulierung
Das CRS-Team von WACKER stellt nicht nur pDNA, RNA und LNP-Formulierungen her, sondern deckt einen Großteil der frühen Entwicklungsschritte ab. Dazu zählt das Konstruktdesign mit der Gestaltung von Plasmid- und RNA-Konstrukten ebenso wie RNA-Engineering und -Optimierung über bewährte Partner, etwa bei der UTR-, Poly(A)- und Cap-Optimierung.
Ergänzend führen die Wissenschaftler das Screening von Lipidbibliotheken sowie die Formulierung von Lipidnanopartikeln durch und bieten funktionelle Assays und analytische Dienstleistungen an. Die Arbeiten finden im WACKER Biotechnology Center statt, einer Einrichtung, die im vergangenen Jahr auf dem Campus der Konzernforschung in München eröffnet wurde. Hergestellt werden kleine Mengen für präklinische In-vitro- und In-vivo-Studien, von denen aus die spätere Skalierung auf die GMP-konforme klinische Versorgung möglich ist.
CRS verbinden frühe Forschung mit dem globalen GMP-Netzwerk
Indem WACKER die Unterstützung in der frühen Forschung und Entwicklung mit einem global vernetzten GMP-Produktionsnetzwerk verbindet, sollen die CRS die Entwicklung straffen und die Fragmentierung der Lieferkette verringern. Der Ansatz ermöglicht ein schnelleres Vorgehen vom Design bis zur Auslieferung und senkt zugleich Risiken und Kosten, weil Ressourcen in frühen Phasen flexibel bereitgestellt und Projekte skalierbar an Wacker Biotech übertragen werden. Das CDMO betreibt GMP-Standorte in Halle und Jena in Deutschland, in Amsterdam in den Niederlanden und in San Diego in den Vereinigten Staaten.
Zu den ersten Kunden zählt die SRTD Biotech GmbH. Bernd Hoffmann, CEO/CSO und Mitbegründer von SRTD Biotech, beschreibt den Nutzen für ein junges Unternehmen so: „Als aufstrebendes Biotech-Unternehmen beginnt unsere Entwicklung neuer therapeutischer Ansätze im kleinen Maßstab. Unsere auf seRNAs (selektiv exprimierte RNAs) basierende Plattformtechnologie lässt sich leicht an zahlreiche Therapiebereiche anpassen, indem das Transkriptom für selektives Zell-Targeting und fusogene LNPs für organspezifisches Targeting genutzt werden. Mit seinem umfangreichen Know-how und seinen Ressourcen ist WACKER ein idealer Partner auf dem Weg zur Verwirklichung unserer Vision, Patienten seRNAs zur Verfügung zu stellen, um ihr Leben zu verbessern. Die CRS helfen uns, den Weg vom Design bis zur Verabreichung zu beschleunigen.“
Tiefes Nukleinsäure-Know-how hinter dem neuen Angebot
Hinter den CRS steht dieselbe Expertengruppe, die auch PLASMITEC® entwickelt hat, die Plattform und den firmeneigenen E. coli-Stamm von WACKER für die pDNA-Produktion. Das Team hat mehr als 100 Kooperationen mit akademischen Partnern und Konsortien durchgeführt und verfügt über umfangreiche Erfahrung mit RNA-Modalitäten, die vielen in der Erforschung befindlichen Therapeutika und Impfstoffen zugrunde liegen, darunter mRNA, zirkuläre RNA und selbstamplifizierende RNA (saRNA).
Christian Dubiella, Global Program Manager CRS bei WACKER, ordnet das Angebot ein: „Jedes RNA- oder LNP-Projekt ist einzigartig. Unser Ziel ist es, flexible, individuelle Dienstleistungen anzubieten, die sich in einem dynamischen Umfeld an die spezifischen Bedürfnisse unserer Kunden anpassen. Allzu oft scheitern innovative, potenziell lebensrettende Therapiekonzepte schon im Ansatz, weil die Entwicklung selbst kleiner Mengen an Wirkstoff für die Forschung und Entwicklung mit hohen Kosten verbunden ist. Unsere Auftragsforschungsdienstleistungen ermöglichen es uns, hochspezialisierte Kunden, insbesondere kleine Start-ups, mit wettbewerbsfähigen Preisen und Zeitplänen zu bedienen.“ Künftig will WACKER die Auftragsforschung über nukleinsäurebasierte Impfstoffe und Therapeutika hinaus erweitern und im nächsten Schritt auch proteinbasierte CRS anbieten.
